支付：如何構(gòu)造罕見病多元支付體系

總的來說，罕見病支付面臨著商保缺失、醫(yī)保門檻高、自費(fèi)比例高等問題。但是這個(gè)問題并非無解，在產(chǎn)業(yè)中，正在涌現(xiàn)多元的支付方式。商業(yè)保險(xiǎn)、藥店服務(wù)、療效險(xiǎn)、金融分期服務(wù)、慈善贈(zèng)藥、專項(xiàng)基金等方式正在為罕見病支付提供更多可能。

北京師范大學(xué)中國(guó)公益研究院院長(zhǎng)、民政部原社會(huì)福利和慈善事業(yè)促進(jìn)司長(zhǎng)王振耀院長(zhǎng)表示：“9月16日，中國(guó)公益研究院支持的中國(guó)大病救助工程啟動(dòng)。在相關(guān)會(huì)議中，我了解到一組數(shù)據(jù)，在水滴籌的大病互助計(jì)劃中，有1．2億人次加入，為大病患者籌到200億元。我們不能忽視社會(huì)公益的力量，罕見病救助也需要發(fā)揮政府＋社會(huì)的聯(lián)合救助作用。”

除了社會(huì)救助，能夠復(fù)制美國(guó)的支付體系，讓商業(yè)保險(xiǎn)成為我國(guó)罕見病支付體系中的重要組成部分也成為探討熱點(diǎn)。

在商業(yè)保險(xiǎn)上，一大解決方案就是與保險(xiǎn)公司、管理式醫(yī)療服務(wù)商（PBM）等合作療效保險(xiǎn)。主要的方式是通過鏈接保險(xiǎn)公司、供藥企業(yè)、DTP藥房，為患者提供分期支付、療效險(xiǎn)等工具，讓患者能夠負(fù)擔(dān)高昂的藥費(fèi)。

療效險(xiǎn)在腫瘤特藥領(lǐng)域已經(jīng)有多家公司推出，但在患者人群更為稀少的罕見病中推出的解決方案還較少。

在分期支付中，國(guó)內(nèi)已有企業(yè)與藥企合作，為罕見病患者提供免息分期服務(wù)。

診斷：患者與醫(yī)生缺失

在國(guó)內(nèi)環(huán)境中，比罕見病病人更罕見的是能夠診斷治療罕見病的醫(yī)生。罕見病高峰論壇現(xiàn)場(chǎng)，一位嘉賓在研討時(shí)說道：“我曾經(jīng)聽到一個(gè)笑話，在中國(guó)看罕見病的專家比罕見病病人更罕見。”

據(jù)估計(jì)，在中國(guó)具有罕見病診療能力的醫(yī)院大約只有20家，且集中在發(fā)達(dá)城市。

在接受采訪時(shí)，黃如方主任這樣說道：“我們不怕醫(yī)生不會(huì)看，但是我們最怕醫(yī)生對(duì)患者說沒救了。醫(yī)生不會(huì)看，可以通過轉(zhuǎn)診找到專家，但是醫(yī)生誤診對(duì)患者來說就是判死刑�！�

罕見病診斷相較于治療更為棘手。罕見病中，有80％為遺傳病，通常是慢性的、退行型疾病，大部分臨床醫(yī)生由于對(duì)罕見病的認(rèn)知、經(jīng)驗(yàn)不足，導(dǎo)致疾病誤診率高。罕見病患者也在漫長(zhǎng)的轉(zhuǎn)診過程中流失，因而罕見病診斷率低。

浙大醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院遺傳與基因組學(xué)中心主任，浙大附屬邵逸夫醫(yī)院雙聘教授祁鳴在采訪中說道：“罕見病的診斷上，中國(guó)急缺遺傳咨詢醫(yī)生。中國(guó)醫(yī)學(xué)教育中比美國(guó)少了兩個(gè)學(xué)科，一個(gè)預(yù)防醫(yī)學(xué)，而另一個(gè)就是遺傳與基因組學(xué)。培訓(xùn)體系和職業(yè)認(rèn)證的缺乏導(dǎo)致中國(guó)具備罕見病診斷的醫(yī)生少之又少�！�

而要解決這些問題，需要患者組織、醫(yī)院、企業(yè)、政府等多方的共同努力。

具體來說，提高罕見病的診斷率的有效方法之一在于讓患者組織起來，形成一個(gè)團(tuán)體，發(fā)揮更大的作用。例如，患者組織可協(xié)助推動(dòng)和組織區(qū)域性單病種的罕見病多學(xué)科會(huì)診，患者組織代表也可參與到RareMDT中，或者鼓勵(lì)其他患者參加注冊(cè)研究（觀察性研究），按照預(yù)定計(jì)劃隨訪復(fù)查�；颊呓M織也可為病友過濾不良診斷和治療信息，傳遞正確的信息，規(guī)范藥物獲取渠道，避免病友采用未經(jīng)認(rèn)證的偏方導(dǎo)致延誤或加重病情。此外，患者組織還可以編制全國(guó)罕見病診療中心和罕見病醫(yī)生的出診信息，幫助患者就診指引。

另一個(gè)有效方法需要依靠基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)，基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)的醫(yī)生需要接受罕見病的知識(shí)的系統(tǒng)培訓(xùn)，提高自身認(rèn)知。此外，基層醫(yī)療系統(tǒng)應(yīng)該建立高效的轉(zhuǎn)診網(wǎng)絡(luò)，將患者與患者組織、可收治罕見病的醫(yī)院聯(lián)系起來。

會(huì)上，四川大學(xué)華西醫(yī)院的饒莉教授提出了理想的罕見病患者就診流程。首先，基層醫(yī)院在患者就診時(shí)，需要及時(shí)將罕見病疑似患者向上級(jí)醫(yī)院回報(bào)。然后，上級(jí)醫(yī)院設(shè)置專職機(jī)構(gòu)接待轉(zhuǎn)診患者，開通在線問診，篩查符合罕見病診斷的患者。接著，上級(jí)醫(yī)院為轉(zhuǎn)診的、符合罕見病診斷的在線問診病人提供罕見病�？崎T診就診綠色通道。最后，患者在罕見病�？崎T診就診后，依據(jù)病情需要，由專家團(tuán)隊(duì)討論下一步診療方案，是否進(jìn)行MDT。

確診與治療：多學(xué)科綜合診療模式成為患者新希望

提高罕見病確診率依賴直接診斷、治療疾病的醫(yī)生。但單一醫(yī)生的能力、認(rèn)知有限，因此，醫(yī)院可以通過成立罕見病MDT來提高疾病確診率。對(duì)于腫瘤領(lǐng)域，許多大型醫(yī)院已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了多學(xué)科綜合診療（MDT），罕見病MDT則是近年來興起的一個(gè)概念，是以患者為中心，依托多學(xué)科力量，制定規(guī)范化、個(gè)體化的罕見病綜合治療方案。

RareMDT是罕見病診療工作中必有的一種組織形式，由于罕見病中遺傳病占比高，許多罕見病涉及基因突變，因此通常需要遺傳學(xué)家參與，通過基因檢測(cè)的手段，并結(jié)合�？漆t(yī)生的看法進(jìn)行診斷。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院背景協(xié)和醫(yī)院的徐凱峰教授在會(huì)上介紹道，協(xié)和醫(yī)院在MDT已有多年的研究。即使是不太復(fù)雜的疾病案例，病理科、放射科、外科、遺傳科的醫(yī)生也會(huì)參與診療。其多學(xué)科團(tuán)隊(duì)不但在院內(nèi)合作，院外也有合作。徐凱峰教授表示：“罕見病不單是一個(gè)單位的行為，全國(guó)協(xié)作網(wǎng)也十分重要。” 在TSC（結(jié)節(jié)性硬化）和LAM（肺淋巴管肌瘤）領(lǐng)域，協(xié)和醫(yī)院已經(jīng)構(gòu)建了非常成熟的全球協(xié)作網(wǎng)絡(luò)。

論壇中，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬上海兒童醫(yī)學(xué)中心的王劍博士表示，罕見遺傳病的精準(zhǔn)診治需要產(chǎn)科、兒科、遺傳診斷、放射科的多學(xué)科參與，需要綜合“表型”及“基因型”。產(chǎn)科需要熟悉遺傳學(xué)檢測(cè)報(bào)告，及時(shí)推薦胎兒就診，隨后，兒科醫(yī)生對(duì)遺傳病進(jìn)行明確診斷，接著，放射科醫(yī)生根據(jù)影像數(shù)據(jù)提示影像異常，最后遺傳學(xué)醫(yī)生應(yīng)具備判斷罕見基因圖片變異治病性的能力。上海兒童醫(yī)學(xué)中心至今已經(jīng)診治了10000余例遺傳病例，400多種遺傳疾病，其中至少50種為國(guó)內(nèi)首報(bào)的罕見遺傳病。

華西醫(yī)院的饒莉教授在論壇中展現(xiàn)了華西醫(yī)院罕見病門診的標(biāo)準(zhǔn)化工作流程，這些標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)模化的流程也讓華西醫(yī)院開展多種罕見病MDT取得了不錯(cuò)的成效。目前，華西醫(yī)院已開展500例罕見病MDT，涉及淀粉樣變MDT、肥厚性心肌病MDT、腦垂體瘤MDT中肢端肥大癥、庫欣病等10余個(gè)領(lǐng)域的罕見病MDT。

在罕見病的診療領(lǐng)域，自2018年以來，政府也陸續(xù)出臺(tái)了相關(guān)政策。2018年5月，國(guó)家5部們聯(lián)合發(fā)布了《第一批罕見病》目錄，共涉及121種罕見疾病。2019年2月，國(guó)家衛(wèi)生健康委宣布建立全國(guó)罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，加強(qiáng)各地罕見病管理，提高診療水平。2019年3月1日，中國(guó)對(duì)首批21個(gè)罕見病藥品和4個(gè)原料藥，參照抗癌藥對(duì)進(jìn)口環(huán)節(jié)減按3％征收增值稅，國(guó)內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3％簡(jiǎn)易辦法計(jì)征增值稅。

中國(guó)財(cái)政科學(xué)研究院社會(huì)發(fā)展研究中心的朱坤提出了自己對(duì)完善罕見病保障機(jī)制路徑的思考：“首先以界定罕見病（定義／目錄）建立注冊(cè)登記系統(tǒng)為起點(diǎn)，其次，以建立多方共付的罕見病費(fèi)用分擔(dān)機(jī)制為突破口，逐步完善藥品供應(yīng)保障機(jī)制、診療保障機(jī)制。此外，還需加強(qiáng)法制研究，推動(dòng)罕見病保障納入法制化軌道。最后，罕見病保障機(jī)制仍需政府、企業(yè)、社會(huì)共同努力�！�

文 ｜ 楊雪 曹弦

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