近日，百濟神州宣布核心產(chǎn)品百悅澤（澤布替尼膠囊）相關(guān)四項注冊申請已獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，這也意味著百悅澤的可及性將進(jìn)一步提升，如果能夠成功實現(xiàn)商業(yè)化將為該公司貢獻(xiàn)更多業(yè)績。作為一家創(chuàng)新藥企業(yè)，百濟神州每年需要花費大量研發(fā)費用，目前仍處于虧損狀態(tài)，去年虧損金額更是達(dá)到百億元。在業(yè)內(nèi)人士看來，想要早日擺脫虧損的苦海，百濟神州只能加快產(chǎn)品收入的增長速度，同時在國內(nèi)外市場建立廣泛的臨床開發(fā)布局。

多項注冊申請獲批

百濟神州公告稱，國家藥監(jiān)局已于近日批準(zhǔn)公司核心產(chǎn)品百悅澤相關(guān)的四項注冊申請，包括兩項新增適應(yīng)癥的上市許可申請，具體為新診斷的成人慢性淋巴細(xì)胞白血�。–LL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者和新診斷的成人華氏巨球蛋白血癥（WM）患者，以及兩項附條件批準(zhǔn)轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)的補充申請。

百悅澤是一款由百濟神州自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。

由于新的BTK會在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤的設(shè)計通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實現(xiàn)對BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學(xué)，百悅澤能在多個疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。

本次百悅澤獲批用于治療 CLL/SLL 適應(yīng)癥是基于在既往未經(jīng)治療的CLL/SLL患者中開展的SEQUOIA（NCT03336333）研究中所取得的數(shù)據(jù)，獲批用于治療WM適應(yīng)癥是基于 ASPEN（NCT03053440）研究。ASPEN研究是目前WM領(lǐng)域中BTK抑制劑開展的首個也是唯一一個全球3期頭對頭臨床試驗。

百濟神州表示，此次獲批使得百悅澤為CLL/SLL以及WM患者帶來新的治療選擇，有助于進(jìn)一步提升該藥物的可及性。不過，由于生物醫(yī)藥行業(yè)具有研發(fā)周期長、投入大、風(fēng)險高的特點，公司的藥物產(chǎn)品需完成藥物早期發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、臨床開發(fā)、監(jiān)管審查、生產(chǎn)、商業(yè)化推廣等多個環(huán)節(jié)，容易受到一些不確定性因素的影響，因此在藥品獲批后能否最終實現(xiàn)商業(yè)目的存在一定的不確定性。

虧損面較去年收窄

百悅澤是百濟神州核心產(chǎn)品之一，2023年一季度全球銷售額達(dá)到14.47億元，貢獻(xiàn)了百濟神州一季度近一半的營收。

此前，百悅澤已于2020年6月獲國家藥監(jiān)局附條件批準(zhǔn)用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者和既往至少接受過一種治療的成人 CLL/SLL 患者，并于2021年6月獲國家藥監(jiān)局附條件批準(zhǔn)用于治療既往至少接受過一種治療的成人 WM 患者；2023年4月底，國家藥監(jiān)局將澤布替尼附條件批準(zhǔn)的既往至少接受過一種治療的成人CLL/SLL和WM患者適應(yīng)癥轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)。

作為一家全球性生物科技公司，百濟神州目前共有3款自主研發(fā)并獲批上市藥物，包括百悅澤、百澤安（替雷利珠單抗，一款用于治療多種實體瘤及血液腫瘤的抗 PD1 抗體免疫療法）和百匯澤（帕米帕利，一款具有選擇性的PARP1和PARP2小分子抑制劑）。

但正因為是一家創(chuàng)新藥企業(yè)，百濟神州多年來在研發(fā)、銷售等環(huán)節(jié)投入大量資金，目前仍處于虧損狀態(tài)。

2022年，百濟神州實現(xiàn)營收95.66億元，同比增長26.06%；凈虧損136.42億元，上年同期凈虧損97.5億元；累計未彌補虧損為509.7億元，存在大額累計及持續(xù)虧損。

百濟神州表示，虧損的主要原因是公司自設(shè)立以來專注于藥品研發(fā)，研發(fā)管線較多，大部分產(chǎn)品管線仍處于新藥研發(fā)階段，尚未形成銷售，研發(fā)支出金額較大且在2022年呈現(xiàn)遞增趨勢，銷售的自主研發(fā)藥品以及授權(quán)銷售產(chǎn)品的銷售收入尚不能覆蓋成本及費用。

今年一季度，百濟神州虧損面相對去年有所收窄。財報顯示，百濟神州實現(xiàn)總營收30.66億元，同比增長57.4%；營業(yè)利潤虧損23.92億元；歸屬于母公司所有者的凈利潤虧損24.5億元；歸屬于母公司所有者的扣除非經(jīng)常性損益的凈利潤虧損26.14億元。

其中，產(chǎn)品收入為28.08億元，同比增長69%，百悅澤全球銷售額總計14.47億元，百澤安在中國的銷售額總計7.86億元，安進(jìn)授權(quán)產(chǎn)品在中國的銷售額為2.49億元；合作收入為2.58億元，主要來自于對與Novartis Pharma AG分別于2021年第一季度就百澤安、2021年第四季度就TIGIT抑制劑歐司珀利單抗（ociperlimab）的合作預(yù)付款進(jìn)行的部分收入確認(rèn)。

百濟神州首席財務(wù)官王愛軍表示，隨著產(chǎn)品收入的增長速度繼續(xù)顯著地超過運營費用的增速，百濟神州已經(jīng)為實現(xiàn)未來的進(jìn)一步增長做好充分準(zhǔn)備。

核心產(chǎn)品排隊出海

百濟神州實現(xiàn)產(chǎn)品收入進(jìn)一步增長，一方面需要依賴國內(nèi)市場，同時也不能放棄海外市場的探索。

從財報中可以看到，百濟神州旗下的三款核心產(chǎn)品中，百悅澤的主要收入就來自美國市場。2023年一季度，百悅澤在美國的銷售額總計9.5億元，主要得益于慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）成人患者適應(yīng)癥上市的推動。隨著臨床醫(yī)生的使用增多以及處方數(shù)量的持續(xù)增長，百悅澤在所有已獲FDA批準(zhǔn)的適應(yīng)癥中的應(yīng)用快速增加。

據(jù)悉，百悅澤已在包括美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞、韓國和瑞士在內(nèi)的超過65個市場獲批多項適應(yīng)癥。

與此同時，百濟神州也在加快百澤安與其他自主研發(fā)管線產(chǎn)品的全球臨床布局和進(jìn)展。

據(jù)財報，百澤安在31個國家和地區(qū)入組受試者超過12100人，其接下來的審評工作包括：澳大利亞藥品管理局（TGA）對百澤安用于一線和二線治療非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）以及二線治療食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）的新藥上市許可申請，預(yù)計將在2023年下半年取得相關(guān)監(jiān)管決定；新西蘭藥品和醫(yī)療器械安全管理局（Medsafe）對百澤安用于一線和二線治療非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）以及二線治療食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）的新藥上市許可申請；韓國食品藥品安全部（MFDS）對百澤安用于二線治療食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）的新藥上市許可申請；巴西國家衛(wèi)生監(jiān)督局（Anvisa）對百澤安用于一線和二線非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）以及二線食管癌的上市許可申請。

CIC灼識咨詢執(zhí)行董事劉立鶴表示，中國的PD-1市場賽道已經(jīng)非常擁擠，由于海外PD1產(chǎn)品選擇較少，出海一直都是中國PD-1藥企的一個重要選擇方向，然而中國藥企仍然需要面對海外監(jiān)管機構(gòu)的進(jìn)一步審查要求，這給出海企業(yè)帶來了巨大的臨床試驗成本壓力。（圖片來源：企業(yè)官網(wǎng)、企業(yè)財報）

       原文標(biāo)題 : 百濟神州，虧損泥潭中掙扎