一款智能手機應用程序可以讓更多的人參與額顳葉失智患者的臨床試驗。

加州大學舊金山分校

4月1日消息

額顳葉失智（FTD）是一種毀滅性的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，通常在中年時期出現(xiàn)癥狀。該病的研究一直受到早期診斷困難和難以追蹤人們對治療反應等問題的阻礙，而這些治療通常只在疾病的早期階段才有效。

為了解決這一問題，加州大學舊金山分校（University of California, San Francisco，UCSF）領(lǐng)導的研究團隊通過一款移動應用程序部署了認知測試，發(fā)現(xiàn)它可以檢測出在基因上易患 FTD 但尚未出現(xiàn)癥狀人群的早期跡象。這些測試至少與診所中進行的神經(jīng)心理學評估一樣敏感。這項研究近日發(fā)表在《JAMA 網(wǎng)絡開放獲取》（JAMA Network Open）雜志上。

研究于2024年4月1日發(fā)表在《JAMA Network Open》（最新影響因子：13.8）雜志上

目前已有 30 多項 FTD 臨床試驗正在進行或處于規(guī)劃階段，其中包括一項可能成為首個獲批用于減緩某些基因攜帶者病情進展的藥物試驗。研究人員希望新的移動技術(shù)能夠加速這一進程。

“最終，這款應用程序可能會用于監(jiān)測治療效果，從而取代臨床試驗現(xiàn)場的大量或大部分面對面診療。” UCSF 神經(jīng)病學系和威爾神經(jīng)科學研究所（Weill Institute for Neurosciences）的臨床神經(jīng)心理學家兼副教授、本文第一作者 Adam Staffaroni 博士說。

FTD 是 60 歲以下患失智癥的首要原因，其中高達 30% 的病例歸因于遺傳因素。它有三種主要癥狀，這些癥狀可能會相互重疊。最常見的癥狀是人格劇變，表現(xiàn)為缺乏同情心、淡漠、沖動、強迫性進食以及社會和性行為不適當。另一種影響運動，第三種影響言語、語言和理解能力，據(jù)報道 Bruce Willis 就是這種類型的患者。在少數(shù)情況下，F(xiàn)TD 會引發(fā)視覺創(chuàng)造力的爆發(fā)。

Bruce Willis

FTD不易診斷

與阿爾茨海默病一樣，F(xiàn)TD 患者在早期接受治療時反應最為靈敏，理想的情況是在癥狀尚未出現(xiàn)時便開始治療。“大多數(shù) FTD 患者在疾病發(fā)展到相對晚期時才被診斷出來，因為他們年紀較輕，癥狀容易被誤診為精神疾病，” UCSF 神經(jīng)病學系記憶與衰老特聘教授、本論文資深作者 Adam Boxer 博士說。

“我們聽患者家屬說，他們通常比醫(yī)生更早懷疑親人患有 FTD，” Boxer 說，他還是 UCSF 阿爾茨海默病和額顳葉失智臨床試驗項目的主任。

研究人員追蹤了360 名平均年齡為 54 歲的參與者，他們參加了 ARTFL-LEFFTDS 縱向額顳葉變性研究（ALLFTD）中心和 UCSF 正在進行的研究。約 90% 的參與者有疾病階段的數(shù)據(jù)，其中包括 60% 未患 FTD 或作為基因攜帶者尚未出現(xiàn)癥狀的參與者、20% 出現(xiàn)疾病早期跡象的參與者和 21% 出現(xiàn)癥狀的參與者。

能夠檢測規(guī)劃認知能力下降的軟件

Staffaroni 和 Boxer 與軟件公司 Datacubed Health 合作，后者開發(fā)了該平臺，包括執(zhí)行功能測試，如規(guī)劃和優(yōu)先級排序、過濾干擾和控制沖動等。在 FTD 中，負責執(zhí)行功能的大腦部分會隨著疾病的進展而萎縮。

該應用程序收集的大量數(shù)據(jù)，包括語音記錄和身體動作，使研究人員能夠開發(fā)新的測試方法，最終有助于早期診斷和監(jiān)測癥狀。

智能手機認知測試截圖及測試安排表

Staffaroni 說：“我們開發(fā)了能夠在參與者參與多種不同測試的同時記錄語音的能力。我們還創(chuàng)建了步行、平衡和緩慢運動測試，以及語言的不同方面的測試。”

智能手機認知測試與標準指標的關(guān)聯(lián)以及早期額顳葉變性（FTLD）缺陷的檢測

FTD 研究人員表示，他們距離找到可能最終減緩這種疾病進展的治療方法更近了一步，這是一種致命的疾病。這些治療方法包括基因療法和其他療法，如反義寡核苷酸（ASOs），旨在增加或減少基因攜帶者體內(nèi)異常蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。

雖然目前尚無將該應用程序向公眾開放的計劃，但它可能對研究大有裨益。

Staffaroni 說：“一個主要的障礙是缺乏易于收集且對疾病早期階段治療效果敏感的結(jié)果測量指標。我們希望智能手機評估能夠推動有前途的新療法試驗。”

創(chuàng)立于1864年的加州大學舊金山分校

參考文獻

Source：University of California, San Francisco

Smartphone app may pave way to treatments for frontotemporal dementia in under-60s

Reference：

Staffaroni AM, Clark AL, Taylor JC, et al. Reliability and Validity of Smartphone Cognitive Testing for Frontotemporal Lobar Degeneration. JAMA Netw Open. 2024;7(4):e244266. doi:10.1001/jamanetworkopen.2024.4266

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       原文標題 : App可能為治療60歲以下的頭號失智癥鋪平道路